Een snellere route naar betaalbare nieuwe behandelingen
Een bestaand geneesmiddel in kunnen zetten voor een andere indicatie biedt enorm veel mogelijkheden. Een dergelijk traject is potentieel sneller en goedkoper. Bovendien is er al veel kennis en ervaring met het middel opgedaan, bijvoorbeeld rond bijwerkingen. Kat in ’t bakkie dus? De ervaringen binnen de ZonMw Drug Rediscovery Ronde van afgelopen 10 jaar leren dat het niet vanzelf gaat.
Tekst: Marc van Bijsterveldt ¦ Illustratie: Curve

Een snellere route naar betaalbare nieuwe behandelingen
Een bestaand geneesmiddel in kunnen zetten voor een andere indicatie biedt enorm veel mogelijkheden. Een dergelijk traject is potentieel sneller en goedkoper. Bovendien is er al veel kennis en ervaring met het middel opgedaan, bijvoorbeeld rond bijwerkingen. Kat in ’t bakkie dus? De ervaringen binnen de ZonMw Drug Rediscovery Ronde van afgelopen 10 jaar leren dat het niet vanzelf gaat.
Tekst: Marc van Bijsterveldt ¦ Illustratie: Curve

Het lijkt zo vanzelfsprekend: je vindt een nieuwe toepassing van een al lang bestaand geneesmiddel, waarmee je tegen relatief weinig kosten echt verschil kunt maken voor de patiënt. Maar dan blijkt de werkelijkheid van het implementeren en mogen toepassen hiervan weerbarstig. Sterker nog: het kost je ‘bloed, zweet en tranen,’ zoals cardioloog Arend Mosterd (Meander Medisch Centrum) het samenvat. Zijn onderzoeksteam werkte jarenlang aan studies rond colchicine, een lang bestaand ontstekingsremmend middel tegen jicht dat ook het risico op een hart- of herseninfarct aanzienlijk bleek te verminderen. ‘In 2016 zijn we gestart en 10 jaar later is het gelukt: colchicine is voor onze indicatie beschikbaar onder de merknaam Gloricard®.’
Lange adem
Zo ver is kinderneuroloog Marjo van der Knaap (Amsterdam UMC) met haar team nog niet. Zij is al sinds 2002 bezig om guanabenz, een geneesmiddel dat ooit tegen hoge bloeddruk werd gebruikt, in te kunnen zetten bij kinderen met Vanishing White Matter (VWM). Deze zeldzame progressieve hersenziekte kan met guanabenz tot stilstand komen. Van der Knaap: ‘Je hebt een lange adem nodig en je onderzoek moet strikt logisch zijn. Omdat we het op biologisch niveau in muismodellen goed hadden uitgezocht, durfden we het ook bij onze patiënten te proberen. En met succes.’ Maar daarmee heb je nog geen toegelaten medicijn. Daar werkt Vincent van der Wel (Orfenix) nu aan. ‘We behandelen kinderen nog steeds, maar willen een makkelijker toe te dienen product. Dat hopen we in 2028 geregistreerd te hebben.’

Door een snellere route te vinden naar betaalbare nieuwe behandelingen, kunnen drug rediscovery-projecten veel maatschappelijke meerwaarde bieden.
Snellere route
Het zijn lange doorlooptijden van idee of vondst tot het uiteindelijke doel van een geregistreerd medicijn voor een nieuwe toepassing. Onderzoek naar de effectiviteit en dosisoptimalisatie van bestaande geneesmiddelen bij nieuwe indicaties én het versnellen van het proces zijn dan ook inzet van de in 2016 gestarte Drug Rediscovery Ronde binnen het ZonMw-programma Goed Gebruik Geneesmiddelen (GGG). Door een snellere route te vinden naar betaalbare nieuwe behandelingen, kunnen drug rediscovery-projecten veel maatschappelijke meerwaarde bieden. Maar mede door de vergoedingssystematiek zijn daar nauwelijks financieringsbronnen voor. Een bestaand geneesmiddel wordt bij een nieuwe indicatie vaak automatisch volgens vergelijkbare tarieven vergoed. Voor fabrikanten is rediscovery-onderzoek en de registratie voor de nieuwe indicatie daarmee lastig rendabel te financieren. Publieke financiering is dus onontbeerlijk.
Kleine Einstein
Van 2016 tot nu zijn in de Drug Rediscovery Ronde 26 projecten gehonoreerd. Hier komen de projecten vanuit de lopende Ronde 8 nog bij. Dick de Zeeuw, emeritus-hoogleraar Klinische farmacologie aan het Universitair Medisch Centrum Groningen, is voorzitter van de Rediscovery-commissie. ‘Het is een grote bonus als je een bestaand geneesmiddel kunt inzetten bij andere ziektes dan die waarvoor het is geregistreerd. Al het ontwikkelwerk is immers al gedaan en “betaald”. De mogelijkheden zijn enorm voor enthousiaste onderzoekers die niches zien en vrij durven denken. Drug rediscovery is bij uitstek het terrein van de serendipiteit; het toevallig ontdekken van iets waardevols waarnaar je niet op zoek was. Ik zeg vaak: voor dit soort onderzoek moet je denken als een kleine Einstein.’

Samenwerkingsverbanden en -partners voor drug repurposing / tools voor versnelling in drug repurposing
Om drug rediscovery verder te versnellen, werkt ZonMw samen met uiteenlopende samenwerkingspartners (zie kader):
Meer weten? Kijk op de ZonMw-pagina ‘Nieuwe indicaties’ voor een overzicht.
Samenwerkingsverbanden en -partners voor drug repurposing / tools voor versnelling in drug repurposing
Om drug rediscovery verder te versnellen, werkt ZonMw samen met uiteenlopende samenwerkingspartners (zie kader):
Meer weten? Kijk op de ZonMw-pagina ‘Nieuwe indicaties’ voor een overzicht.
Creatieve vondsten
De Zeeuw is onder de indruk van het aantal en de reikwijdte van de projectideeën die worden ingediend. ‘Het mooie is dat bijna op alle medisch-specialistische gebieden voorstellen zijn geformuleerd. Ik had verwacht dat het vooral uit grote disciplines zoals diabeteszorg en oncologie zou komen. Maar het gaat veel breder, inclusief zeldzame ziektes of “grote” aandoeningen waar commercieel niet veel te halen is. We zien dat drug rediscovery landelijk steeds meer in de aandacht komt te staan, en ook internationaliseert. Dat zijn mooie en belangrijke ontwikkelingen. ZonMw heeft mede aan de wieg gestaan van diverse (inter)nationale samenwerkingsinitiatieven die deze ontwikkelingen verder stimuleren (zie kader, red.).’
Verantwoorde incentives
Die groeiende belangstelling bleek ook op de drukbezochte sessie ‘10 jaar GGG Drug Rediscovery!’ van het jaarlijkse GGG-congres in maart 2026. Van der Knaap en Van der Wel deden er hun guanabenz-verhaal en Mosterd maakte de succesvolle registratie bekend van colchicine voor hart- en vaatziekten. 17 van de 26 lopende projecten waren vertegenwoordigd met posters, zodat iedere congresdeelnemer de (potentiële) uitkomsten kon bekijken. Belangrijk gespreksthema was wat er nodig is om met goede ideeën uiteindelijk bij de patiënt te komen. Zoals een goede samenwerking tussen alle stakeholders, inclusief patiënten en private partners. Rediscovery-onderzoek kost weliswaar een fractie van de ontwikkeling van een nieuw medicijn, maar de financiële bijdrage én de kennis van fabrikanten blijven onontbeerlijk. Een belemmering daarvoor is het ontbreken van verantwoorde incentives voor de risico’s die farmaceutische bedrijven nemen als zij rediscovery-onderzoek ondersteunen.
Naar de markt
Het momentum is er, de mooie ideeën ook, en financiers en beleidsmakers zien het belang. Er is duidelijk een hang naar verandering en doorpakken. Maar makkelijk is het niet. Mede om die reden bepleit De Zeeuw dat onderzoeksteams al bij aanvang bedenken hoe ze een bewezen nieuwe toepassing naar de markt willen brengen. ZonMw zet daar in het subsidiebeleid ook sterk op in. ‘Lukt het om alles te realiseren wat nodig is voor de registratie? Is er een partij die het geneesmiddel kan produceren? Samenwerking is cruciaal; je kunt het als onderzoeksgroep nooit alleen.’ Een belangrijk initiatief op dit punt is de Drug Repurposing Venture Challenge, waarin onderzoekers in 3 maanden toewerken naar een solide plan om het medicijn van een wetenschappelijke doorbraak rond drug repurposing naar de markt en bij de patiënt te brengen. De publieke investeerder Oost NL is 1 van de private partners die dit initiatief aanmoedigde. Investment manager Hester Tak (Oost NL) ziet de uitdagingen: ‘Een repurposing-traject duurt soms langer dan de ontwikkelingsgang van een nieuw geneesmiddel. Als die korter zou worden is het voor investeerders interessanter om in te stappen.’
Passende combinaties
Bij alle aandacht voor financiering, systemen en structuren zouden we bijna vergeten waar het allemaal om te doen is: de patiënt. Arend Mosterd vindt het al het werk meer dan waard. In Nederland belanden jaarlijks zo’n 34.000 mensen in het ziekenhuis met een hartinfarct. Met colchicine, stelt hij, zijn er veel minder ziekenhuisopnames of dotterbehandelingen nodig. De patiëntengroep van Marjo van der Knaap is veel kleiner: in Nederland komen er elk jaar 1 of 2 nieuwe patiënten bij. Maar de opbrengst van drug rediscovery is volgens haar groter te maken dan voor een specifieke patiëntengroep. ‘In een kranteninterview zei een hoogleraar inflammatoire darmziekten dat alle nieuwe geneesmiddelen, hoe goed ontwikkeld ook, in de praktijk maar bij 30% van de patiënten écht effectief zijn. Dat sterkt me in mijn opvatting: we moeten niet alles inzetten op nieuwe medicijnen, maar samen zoeken naar de best passende combinaties van nieuwe én bestaande geneesmiddelen. Alleen zo blijft het betaalbaar én helpen we onze patiënten het best.’ ←
