Voor mij was het een verrassing. Ik had nog nooit van een Parel gehoord’, vertelt Nicole van de Kar (Radboudumc). Ze kreeg een Parel voor haar onderzoek naar de zeldzame ziekte aHUS. Er kwam daarvoor een medicijn op de markt dat volgens de fabrikant levenslang moest worden gebruikt. Van de Kar: ‘Wij zijn gaan kijken of dat wel klopte en konden laten zien dat een gebruik van drie maanden voldoende en veilig was. Voor een duur medicijn dat grofweg een half miljoen per jaar kost hebben we aangetoond dat we 70 procent kosten konden besparen.’

Het werk van Van de Kar heeft veel overlap met dat van Carla Hollak (Amsterdam UMC). Ze wonnen tegelijk de Parel. De rode draad van het onderzoek van Hollak is het gepast gebruik van dure geneesmiddelen bij de ziekte van Fabry. Hollak: ‘Dat is waar we naartoe moeten en ik denk dat Nicole en ik daarmee hebben gepionierd. Wij hebben voor de behandeling van de ziekte van Fabry een internationale database opgezet om beter te snappen wat de verschillen zijn binnen zo’n ziekte: mannen, vrouwen, fenotypes enzovoorts. Voor dit onderzoek heb ik eerst gesproken met ZonMw. Eigenlijk was internationaal onderzoek binnen het Goed Gebruik Geneesmiddelen-programma niet gebruikelijk. Ik was heel blij dat men toch zag dat je internationaal moet werken bij
deze zeldzame aan­­doeningen.’

Weesgeneesmiddelen

Van de Kar en Hollak hebben elkaar leren kennen door de Parel. Van de Kar: ‘Ik heb Carla pas ontmoet bij de Parel-uitreiking en sinds die tijd komen we elkaar op allerlei verschillende manieren tegen. Zoals bij de Ronde Tafel Weesgeneesmiddelen van het Zorginstituut. Daar zitten allerlei partijen in die ertoe doen en hetzelfde doel hebben; we proberen elkaar te vinden in het beschikbaar krijgen van dure geneesmiddelen die ook zinnig en zorgvuldig toegepast worden.’ Hollak: ‘Op dit moment werken we ook weer samen in de net opgerichte Commissie Wees. De beroepsgroep moet meer het heft in eigen handen nemen om voor nieuwe geneesmiddelen te zeggen: wat willen we nou? Moeten onze patiënten meteen toegang krijgen tot dit medicijn of hebben we meer gegevens nodig? Van de Kar en Hollak kijken positief terug op de Parel. Van de Kar: ‘Deze prijs heeft zichtbaarheid gegeven aan het nut van onafhankelijk onderzoek naar zeldzame ziekten.’ 

Te duur

In hun werk zijn ze zeer gedreven en voelen ze een maatschappelijke verantwoordelijkheid. ‘Er zijn collega’s die geven gewoon een duur medicijn en denken verder niet over de kosten na’, zegt Van de Kar. ‘Natuurlijk ben je een dokter om mensen te helpen, te diagnosticeren en te behandelen, maar je bent ook een dokter om verantwoorde zorg te geven. Als je zonder enig pardon een duur geneesmiddel verstrekt, kun je andere dingen niet doen. Denk bijvoorbeeld aan een oma in de thuiszorg die dan niet meer de juiste hulp kan krijgen. Ik vind dat we daar een verantwoordelijkheid in hebben.’ Hollak knikt instemmend. ‘Ik ben het daar mee eens. Ik vind ook dat we een verantwoordelijkheid hebben om medicijnen beter beschikbaar te krijgen voor ­patiënten. Nu kan het heel lang duren. Je zou het proces daarvoor ook bij ZonMw anders kunnen inrichten. Dat je bijvoorbeeld direct een doelmatigheidsonderzoek vastknoopt aan toegang tot een nieuw geneesmiddel en dat je daar geen langdurige aanvraag voor hoeft te doen, maar dat je met een verkorte procedure geld kan krijgen.’